三分之二患者失业，85%家庭无娱乐活动！中国肺动脉高压患者生存现状调查

肺动脉高压可以是多种疾病在严重状态下的表现，其中动脉型肺动脉高压（PAH）是其中的一大类。

目前我国此类患者诊治及生存现在如何？

中国医学科学院柳志红、罗勤等进行的研究表明，这些患者诊断延误且治疗不规范，患者心理和经济负担严重，生活质量严重受损。

研究显示，有66%患者受到疾病影响，无法承担与同事同等强度的工作而被迫辞职，处于无业或失业状态。

在生活质量方面，95.0%患者出现了抑郁情绪，65.0%患者失去正常的社交生活， 85.0%家庭停止了正常的娱乐活动。

这项研究共对30个省级行政区461例患者进行了有效调查，其中女性占74.4%，平均年龄36.3岁，51%为先心病相关性PAH，33.8%为特发性PAH。

这461例患者从出现症状到确诊的中位时间为 183天。

在 375 例进行了初诊WHO功能分级的患者中，Ⅲ级占44.5%、Ⅳ级占12.3%；从确诊到启动靶向药物治疗的中位时间为 29天；但仅31.7%患者规律复诊。

先天性心脏病相关性PAH患者诊治延迟最为明显，从出现症状到确诊中位时间为 242天，从确诊到启动靶向药物治疗中位时间为 31天；这类患者对药物和随访的依从性最差，仅26.4%能坚持用药并规律复诊。

诊治延迟的主要原因有早期症状不明显、缺乏特异性，医师对疾病认识不足，患者需要辗转就诊于多家医院，直到病情严重才得以确诊。

此外，研究者指出，先天性心脏病是目前我国肺动脉高压的主要病因，这类患者往往早期心力衰竭症状不明显，容易被忽视，而患者本人更重视或过于追求先心病的外科矫治而忽略治疗，最终导致诊治延迟和随访不规范的现象普遍存在。

研究者还根据中国靶向药物上市时间和医保政策颁布时间进行诊疗时段划分分析，显示，2018年及以后从确诊到启动靶向药物治疗的中位时间明显缩短，规律复诊情况也明显改善。

整体而言，我国患者的SF-36评分与肿瘤患者相当，其在情感职能、社会功能和精神健康方面的评分远低于美国患者。

就经济负担而言，44.0%农村患者因报销比例较低、就诊距离较远等原因，年治疗花费中自费部分高于城市，为7.1万元人民币，而其可支配年收入却是低于城市患者的。

结合定性访谈结果可知，2020年大部分靶向药物进入医保，但各地药物可及性和医保政策实施时间表不相同，这是花费依然较大的原因之一。

研究者总结，PAH患者生存面临如下困境：

国内开设肺血管病专科的医院少，多数 PAH 患者需异地就医；PAH 易漏诊误诊，导致治疗延迟，诊治不规范普遍存在；患者心理和经济负担严重，缺乏社会支持和理解，

诊段延迟和治疗不规范的可能原因包括：

（1）右心导管检查的应用不足，使得早期未能得以明确诊断；

（2）危险分层和随访管理不规范。

多数临床医生对患者的风险评估多基于临床症状，忽略了包括超声心动图、心肺运动试验、右心导管检查等综合检查手段在危险分层中的价值。患者复诊率也较低。

（3）靶向治疗方案相对保守。

指南强调大部分PAH患者应早期接受靶向药物联合治疗，但实际中，由于医师治疗观念保守、靶向药物的可及性和报销比例，使得从确诊到启动靶向药物治疗存在延迟。

就目前存在的问题，研究者建议，推动区域 PAH中心建设，加强肺血管病专业医师的培养，整合医疗资源，优化诊疗全过程，减少患者远距离就诊，同时也为省内医保的统筹管理提供便利。

同时，研究者表示，亟需向社会各界普及PAH相关知识，提高大众对PAH的正确认识，加强患者自我管理。

来源：罗勤， 柳志红，奚群英，等. 中国动脉型肺动脉高压患者生存现状调查. 中国循环杂志, 2022, 37: 1111-1115. DOI: 10.3969/j.issn.1000-3614.2022.11.006. 【长按或扫描二维码可见原文】

转载：请标明“中国循环杂志”

罕见病日：肺动脉高压的升级治疗带给患者更多希望

2021年2月28日，是第十四届“国际罕见病日”，今年的口号是“罕见并不孤单，罕见即强大，因罕见而骄傲！”（rare is many, rare is strong, rare is proud!）旨在鼓励全球3亿多罕见病患者勇敢面对生活，坚定抗击罕见病的信心。

在全球6000余种不同的罕见疾病中，肺动脉高压（PAH）及“蓝嘴唇”的故事近年来已走进中国大众的视野，随着靶向药物进入中国并不断被纳入医保，肺动脉高压的治疗层层“升级”，从无药到靶向药，再到联合用药及替换用药，创新的临床研究持续支撑着肺动脉高压患者勇攀生存质量的高峰，也为其他罕见病的探索与发展带来了丰富的经验。

肺动脉高压逐渐走向可控、可治、可报销

肺动脉高压一度被称为“心肺血管系统的癌症”。患者肺动脉逐渐闭塞而使血管阻力显著增加，导致肺动脉压力升高，如不及时治疗会导致心功能衰竭甚至死亡。PAH发病率和患病率分别为5~10/百万人年和15~60/百万。

在缺乏有效治疗药物的过去，肺动脉高压的治疗预后极差，三年生存率仅为34%。近年来，随着国家加速引入多个靶向药物，我国PAH患者三年生存率已提升至75.1%。现有国内常用的靶向药物包括内皮素受体拮抗剂、5型磷酸二酯酶抑制剂、可溶性鸟苷酸环化酶激动剂及前列环素类药物等。

在有药可治的今天，国家通过医保政策，让更多患者“用得起药”成为了可能。随着国家对罕见病患者的关注日益升高，肺动脉高压的治疗也在近年享受到政策利好，2019年，利奥西呱、波生坦、司来帕格、马昔腾坦等靶向药被纳入国家医保目录，2020年，安立生坦进入国家医保目录，这些医保政策帮助患者极大降低了治疗疾病的经济负担。

肺动脉高压的诊疗仍面临巨大的挑战

对疾病的知晓率低是目前我国肺动脉高压面临的一大难题。有研究显示，国内PAH患者从最初症状出现到诊断，需要平均2年的时间，患者甚至医务人员因缺乏对PAH的认知，往往延误了早期治疗的最佳时机。

在治疗理念方面，患者达到或维持低危状态是国内外公认的治疗目标，达标的患者可以获得最大的获益。早期两种靶向药物联合治疗是帮助PAH患者治疗达标的重要手段，可以帮助患者降低临床恶化风险达35%以上。但是，根据目前国际上的数据来看，83%的患者在诊断3个月内仍在使用单药治疗，甚至高危患者也仅有27%使用联合治疗方案。

更需要关注的是，即便在接受正规治疗的基础上，肺动脉高压患者的治疗效果依然不够理想。比如使用国内常用的经典联合治疗方案——ERA（内皮素受体拮抗剂）+PDE-5i（5型磷酸二酯酶抑制剂），仍会有一半以上的患者未达到低危状态，这些患者亟需进一步的升级治疗方案。

肺动脉高压的治疗方案升级势在必行

针对上述挑战，加大肺动脉高压的大众教育及医师培训是提升诊断率、治疗率的有效手段。医生建议，对于患有风湿免疫病、艾滋病、门脉高压、溶血性贫血、先心病等的患者，以及口服避孕药和减肥药的患者，如果出现“活动后气短”现象，应该引起警惕，尽早筛查有无肺动脉高压。一旦确诊PAH，患者应尽早转往肺血管疾病专科医师或团队处进行专业诊断评估和专业治疗，确诊后根据病因和临床分类，进行针对性治疗。

在提升治疗效果方面，国内外不断涌现创新的以及“升级”的治疗理念和方案：最新研究显示，在标准药物治疗基础上联合运动训练可使患者进一步获益，血管内超声肺动脉去神经术也在PAH患者获益方面显示出值得探索的潜力。

同时，全球针对PAH的基础研究也在不断取得重大突破，一方面，新的治疗靶点不断涌现，为拓展PAH的治疗选择带来了新的希望；另一方面，更多新药的出现，也使得PAH患者在需要治疗升级时，拥有了添加新药或替换用药的选择。

以近期公布的名为REPLACE的IV期临床研究为例，研究显示，对5型磷酸二酯酶抑制剂（简称PDE-5i，包括西地那非或他达拉非）治疗满六周反应不足的PAH患者，可以从转换为利奥西呱治疗中显著获益。经过利奥西呱治疗后，不仅临床改善的患者人数翻倍，患者的临床恶化率也显著降低——这就意味着，对于接受PDE-5i治疗方案的PAH患者，如果无法取得理想的治疗效果，可以将利奥西呱作为“升级”治疗方案的新选择。

#超能健康团#

挽救“蓝嘴唇”?中国肺动脉高压诊疗管理提升项目启动

来源：人民健康网

12月18日，中国肺动脉高压诊疗管理提升项目在2020中国心血管健康大会上启动。“作为相对‘小众’的疾病，肺动脉高压（PAH）的危害却比大众熟知的高血压、冠心病更为凶险。”中国心血管健康联盟主席、复旦大学附属中山医院葛均波院士在启动仪式上阐述了关爱肺动脉高压患者的意义。

中国肺动脉高压诊疗管理提升项目启动

葛均波表示，肺动脉高压的常见症状包括呼吸困难、气短、憋气、咳血等，很多患者由于长期处于缺氧状态，嘴唇呈现为不同程度的蓝紫色，因此肺动脉高压患者常被称为“蓝唇人”。“肺动脉高压早期没有特异性临床表现，造成很多患者难以察觉，往往导致就诊时间延迟。如果没有得到及时有效的治疗，肺动脉高压的5年存活率非常低，一度被称为‘心血管中的癌症’。”葛均波指出，目前，临床上肺动脉高压的诊断和治疗仍存在不规范的现象，相关药物应用也亟需制定规范化的临床路径、更新相关的诊疗共识，整体上的生存率和生活质量不容乐观。

上海交通大学医学院附属仁济医院沈节艳、中国心血管健康联盟副秘书长严婷，晖致大中华区首席医学官及临床研究负责人于巍等共同出席项目启动会并发言。

沈节艳谈到，希望通过“中国肺动脉高压诊疗管理提升项目”，有效提升我国肺动脉高压（PAH）诊疗水平，规范PDE-5i的药物治疗，让更多的患者能够早发现、早诊断、早治疗，让更多医生成为肺动脉高压患者的生命之托。

严婷在介绍项目计划中指出，针对目前诊疗存在的问题，将通过规范和共识的解读、巡讲、观摩学习等方式，对我国PAH诊疗的诊疗规范、用药规范等多方面进行指导。

“希望通过这个项目能够进一步减轻患者的疾病负担，延长患者生命的同时提升生活质量，让‘蓝唇人’真切感受到来自全社会的关爱。” 于巍表示。

葛均波在总结中指出，生命之托，爱不罕见，“中国肺动脉高压诊疗管理提升项目”对于改善中国PAH患者的诊疗现状具非常重要的意义。期待通过“中国肺动脉高压诊疗管理提升项目”的落地执行，让临床诊治工作更规范，从而惠及更多患者。